car-t 세포 치료법 (1) 썸네일형 리스트형 20. 국제적으로 성공한 희귀 질환 치료제 개발 사례 1. 'Spinraza' (Nusinersen) - 척수성 근위축증(SMA) 치료제‘Spinraza’는 척수성 근위축증(Spinal Muscular Atrophy, SMA) 치료를 위한 혁신적인 치료제로, 국제적으로 큰 성공을 거두었습니다. SMA는 근육 약화와 퇴행성 질환을 일으키는 유전성 질환으로, 주로 어린 아이들에게 영향을 미칩니다. ‘Spinraza’는 Nusinersen이라는 활성 성분을 포함하고 있으며, SMA의 원인인 SMN1 유전자 결함을 수정하여 운동 신경 세포의 기능을 회복시킵니다. 이 약물은 Biogen과 Ionis Pharmaceuticals에 의해 개발되었으며, 2016년에 미국 FDA의 승인을 받았습니다. ‘Spinraza’의 개발은 SMA 환자들에게 획기적인 변화를 가져왔으며.. 이전 1 다음
